“十年，养一个孩子都上小学了。”不惑之年的许永翔，说出这句话时，眼神中一半是期许，一半是焦急。在生命中最年富力强的十年间，许永翔都扑在来那度胺的研发上，这是一款挑战国际专利的国内首仿药物。
许永翔是双鹭药业参股子公司南京卡文迪许生物工程技术有限公司的总经理，也是来那度胺的研发总负责人。在来那度胺的背后，不仅有数十万患者期许的目光，而资本市场上的投资者也早已急不可耐。国家食药监总局此前发布公示，拟将双鹭药业来那度胺的上市申请纳入优先审批程序，这意味着双鹭药业的重磅新药仅差临门一脚。
纳入优先审批程序
周文强的父亲是一名多发性骨髓瘤患者，去年十月完成6次化疗后，生命体征好转，医生建议服用来那度胺。可是，来那度胺在国内市场贵得出奇，他左寻右找，最终发现从印度购买后带回国最实惠。不过，这样的做法并不符合国内的法律规定，也存在药物质量的风险。
周文强的遭遇只是国内患者的一个缩影。像周文强父亲这样的病人，国内每年新增约15万人，其中一半左右的患者迫于高昂的药物费用而放弃治疗。《2015全球癌症统计》数据显示，多发性骨髓瘤是排名第二的血液系统恶性肿瘤，2006年第二版牛津血液手册公布的发病率为十万分之四，多发性骨髓瘤的中位发病年龄为60-65岁。虽然患者多以中老年人为多，但最近临床观察有年轻化的趋势。如果不进行有效治疗，多发性骨髓瘤的患者仅能生存6-12个月；而通过来那度胺药物治后，能使大多数患者的生命延长3年。
来那度胺是美国新基公司开发的新一代血液病治疗药，主要用于治疗骨髓增生异常综合症和多发性骨髓瘤。二者都是恶性血液疾病。
2005年12月，美国FDA批准新基公司研制的来那度胺胶囊上市。2006年6月，FDA批准来那度胺联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤。FDA及欧盟EMA也先后在2014年前后批准将来那度胺用于多发性骨髓瘤的一线治疗。
作为美国医药界后起之秀的新基公司，仅靠来那度胺一药就独步天下。根据新基公司近年年报数据，在美国及北美地区，来那度胺2013年销售收入42.8亿美元，2014年达到49.8亿美元，2015年为58亿美元。公司董事会称，来那度胺的全球年销售额预计5年内将再翻一番，至2020年年售峰额或高达100亿美元，成为全球最受关注的重磅产品。
国际知名医药公司赛诺菲的一名医药代表向中国证券报记者透露，新基公司在国内按周期销售。“比如说小王得了这个病，诊断结果出来后，新基公司就派人来谈判，让患者参加病人援助计划，一次性交满17.8万元的药费。公司按照医嘱发放药物给患者，但是如果期间医生说不适合吃来那度胺了，比如说需要再杀一杀白细胞，那么这个周期就终止了。等需要再吃的时候，需重新交17.8万元。平均一名患者一年得花五六十万。”
长期从事新药研发的许永翔，知晓来那度胺其临床表现以及国内多发性骨髓瘤治疗领域缺医少药，倘若能顺利挑战新基公司的专利壁垒限制，合法成功开发此药，国产化后可以让国内患者的负担大大降低。
从2007年立项研发开始，研发来那度胺一路走来对于许永翔可谓饱经风霜。转折点出现在今年4月24日，国家食药监总局发布一则公示，拟将双鹭药业来那度胺的上市申请纳入优先审批程序。
消息一出，上下沸腾充满了期许，双鹭药业的股价当天涨停。原因首先当然是因为来那度胺是多发性骨髓瘤治疗药的重磅大品种；其次则是因为来那度胺的四个受理号在“731”临床自查风暴之后曾经一度被传可能退审，现在获得国家食药总局评定的优先审评资格无疑是一个“转折点”；第三则是因为这个药物的原研是新基公司目前最重要的产品，筑起了较高的专利壁垒，如双鹭药业能突破这些限制成功将其国产化上市，对于国内医药界也是一件大事。
对于优先审评的缘由，食药监总局评定其是：临床急需品种、第一家申报生产。
